1 августа 2017 г. – Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило применение энасидениба для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелоидным лейкозом (ОМЛ), у которых имеется специфическая мутация гена. Препарат одобрен для использования с сопутствующим диагностическим анализом IDH2 в реальном времени, который выявляет специфические мутации в гене IDH2 у пациентов с ОМЛ.
“Энасидениб - это таргетная терапия, направленная на удовлетворение неудовлетворенных медицинских потребностей пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ с мутацией IDH2”, - сказал Ричард Паздур, доктор медицинских наук, директор Центра передового опыта в области онкологии FDA и исполняющий обязанности директора отдела гематологии и онкологических препаратов Центра оценки и исследований лекарственных средств. “Применение энасидениба было связано с полной ремиссией у некоторых пациентов и снижением потребности в переливании эритроцитов и тромбоцитов”.
Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) - это быстро прогрессирующий рак, который образуется в костном мозге, вызывая увеличение кровотока и количества аномальных белых кровяных телец в костном мозге. По оценкам Национального института рака (NCI), подразделения Национального института здравоохранения (NIH), в этом году у примерно 21 380 человек будет диагностирован ОМЛ; и около 10 590 пациентов с ОМЛ умрут от этого заболевания в 2017 году.
Энасидениб - это ингибитор изоцитратдегидрогеназы-2, который блокирует несколько ферментов, способствующих росту клеток. Если мутация IDH2 обнаруживается в образце крови или костного мозга с помощью теста IDH2 в режиме реального времени, пациент может иметь право на лечение энасиденибом.
Общие побочные эффекты энасидениба включают тошноту, рвоту, диарею, повышение уровня билирубина (вещества, содержащегося в желчи) и снижение аппетита. Беременным или кормящим женщинам не следует принимать энасидениб, поскольку он может нанести вред развивающемуся плоду или новорожденному.
Информация о назначении энасидениба включает в себя предупреждение о том, что может возникнуть побочная реакция, называемая синдромом дифференцировки, которая при отсутствии лечения может привести к летальному исходу. Признаки и симптомы дифференцировочного синдрома могут включать лихорадку, одышку, острый респираторный дистресс, воспаление легких (рентгенографические инфильтраты в легких), плевральный или перикардиальный выпот (плевральный или перикардиальный инфильтрат), быстрое увеличение веса, отеки (периферические отеки) или дисфункцию печени, почек или многих других органов. При подозрении на симптомы врач должен немедленно назначить пациенту кортикостероиды и внимательно наблюдать за ним до тех пор, пока симптомы не исчезнут.
Энасиденибу было предоставлено приоритетное право на пересмотр, в соответствии с которым FDA намерено принять решение по заявке в течение шести месяцев при условии, что агентство определит, что препарат, в случае его одобрения, значительно повысит безопасность или эффективность лечения, диагностики или профилактики серьезных заболеваний.
Энасидениб также получил статус орфанного лекарственного средства, что создает стимулы для оказания помощи и поощрения разработки лекарств от редких заболеваний.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило применение энасидениба компанией Celgene Corporation. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило проведение лабораториями Abbott анализа IDH2 в реальном времени.
