18 ноября 2024 года BridgeBio Pharma, Inc., новая биофармацевтическая компания, специализирующаяся на генетических заболеваниях, представила на научных сессиях Американской ассоциации сердца положительные предварительные результаты открытого расширенного исследования Attruby для лечения ATTR-CM.
Исследование ATTRibute-CM было разработано для оценки эффективности и безопасности Attruby (практически готового перорального низкомолекулярного стабилизатора TTR). Предварительные результаты этого продолжающегося исследования были также опубликованы в журнале Circulation. В исследовании OLE приняли участие 389 человек, которые завершили 30-месячное исследование ATTRibute-CM на этапе 3.
"Результаты исследования ATTRibute-CM OLE продолжают демонстрировать потенциал Attruby, и текущие данные показывают, что раннее применение этого стабилизатора приводит к раннему отказу от плацебо и обеспечивает устойчивую пользу для пациентов с ATTR-CM", - сказал доктор Дэниел Джадж, профессор медицины и кардиологии Медицинского университета из Южной Каролины. "Учитывая сохраняющуюся высокую неудовлетворенную потребность в ATTR-CM, сообщество врачей, выписывающих рецепты, с нетерпением ожидает появления еще одного значимого варианта лечения".
Высокая эффективность
Данные открытого расширенного исследования подтверждают устойчивые преимущества Attruby в отношении сердечно-сосудистых исходов, включая статистически значимое снижение смертности от всех причин через 36 месяцев.
Основные предварительные результаты исследования OLE, представленные доктором Джадж на встрече AHA, показали, что продолжение лечения препаратом Attruby привело к:
Устойчивое улучшение по сравнению с плацебо, начиная с 3-го месяца, до наступления первого события (госпитализации по сердечно-сосудистым причинам или смерти от любой причины).
Значительное снижение смертности только от всех причин на 36% на 36-м месяце (р=0,009) и на 34% на 42-м месяце (р=0,006), согласно стратифицированной модели пропорциональных рисков Кокса.
Значительное снижение суммарной конечной точки смерти от всех причин и госпитализации, связанной с сердечно-сосудистыми заболеваниями, на 46% на 36-м месяце (р<0,0001)>
У пациентов, которые перешли с плацебо на Attruby после 30-го месяца лечения, были получены доказательства ранней пользы по сравнению с экстраполированной кривой приема плацебо, что подтверждает раннее разделение, наблюдавшееся ранее в исследовании ATTRibute-CM.
Attruby продолжал демонстрировать благоприятный профиль переносимости, при этом в ходе этой долгосрочной оценки не было выявлено новых клинически значимых признаков безопасности.
Данные OLE основаны на ранее опубликованных результатах исследования ATTRibute-CM, в котором Attruby продемонстрировал клинически значимый эффект лечения на смертность, госпитализацию, связанную с сердечно-сосудистыми заболеваниями, и качество жизни, что еще раз подтверждает тот факт, что более высокая стабилизация уровня транстиретина может улучшить клинические исходы у пациентов. Это включало относительное снижение общей частоты госпитализаций по сердечно-сосудистым причинам на 30-м месяце на 50% по сравнению с плацебо.
"Мы рады поделиться этими предварительными результатами продолжающегося открытого расширенного исследования ATTRibute-CM, которые демонстрируют устойчивые преимущества лечения Attruby у пациентов с ATTR-CM", - сказал доктор Джонатан Фокс, главный врач сердечно-почечного отделения BridgeBio. "В сочетании с достижением Attruby самого раннего срока прекращения лечения (3 месяца) среди всех известных методов лечения ATTR-CM, эти анализы по-прежнему подтверждают, что Attruby является эффективным методом лечения первой линии".
В дополнение к представленной научной устной презентации на встрече AHA, Бриджебио также поделился тремя представленными плакатами:
Затраты и использование ресурсов здравоохранения при транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии превышают затраты при общей сердечной недостаточности.
Различия в исходном риске у пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией: систематический обзор литературы по клиническим испытаниям.
Attruby улучшает выживаемость пациентов с транстиретиновым амилоидозом сердца независимо от предшествующей госпитализации по сердечно-сосудистым причинам.
Эти результаты подтверждают важность эффективной терапии, которая сокращает госпитализацию, связанную с сердечно-сосудистыми заболеваниями, и улучшает выживаемость пациентов с ATTR-CM.
