22 ноября 2024 года BridgeBio Pharma, Inc. (именуемая "Бриджбио" или "Компания"), новая биофармацевтическая компания, специализирующаяся на генетических заболеваниях, объявила о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило применение препарата Attruby (акорамидис) для маркетинга.
Attruby - это пероральный стабилизатор транстиретина (TTR) с почти полным (≥90%) содержанием транстиретина (TTR), предназначенный для лечения взрослых с амилоидной кардиомиопатией дикого типа или ее разновидностью, опосредованной транстиретином (ATTR-CM), для снижения смертности от сердечно-сосудистых заболеваний и госпитализации, связанной с сердечно-сосудистыми заболеваниями. Одобрение FDA основано на положительных результатах исследования ATTRibute-CM фазы 3, в ходе которого Attruby значительно снизил смертность и количество госпитализаций, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями, а также улучшил качество жизни.
"Мы рады принять участие в праздновании одобрения FDA препарата Attruby. Наличие большего количества вариантов лечения для людей, живущих с ATTRR-CM, имеет решающее значение для достижения наших целей по улучшению результатов и качества жизни. Доступ к этой новой терапии дает больше надежды и возможностей для улучшения жизни тем, кто страдает амилоидозом", - сказала Мюриэль Финкель, президент Amyloidosis Support Groups, некоммерческой организации, занимающейся поддержкой пациентов с амилоидозом и лиц, осуществляющих уход за ними.
Attruby - это первый и единственный одобренный продукт с маркировкой, указывающей на почти полную стабилизацию TTR. Attruby разработан таким образом, чтобы имитировать естественную "спасательную мутацию" (T119M) гена TTR, направленную на устранение основной причины ATTR-CM - нестабильности нативного тетрамера TTR. Было доказано, что Attruby, достигая почти полной стабилизации TTR, сохраняет естественную функцию TTR как переносчика тироксина и витамина А и оказывает положительное влияние на сердечно-сосудистые исходы.
"Транстиретиновый амилоидоз сердца - это прогрессирующее заболевание, которое при отсутствии лечения приводит к неблагоприятным исходам. Наличие нового метода лечения первой линии, который обеспечивает отличную стабилизацию TTR и улучшает исходы заболевания, открывает перед пациентами больше возможностей", - сказала доктор Марта Гроган из клиники Майо. "Обнадеживающие данные показывают, что Attruby снижает смертность от всех причин и число госпитализаций, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями, уже через три месяца после начала лечения. Благодаря постоянному прогрессу в лечении это некогда смертельное заболевание превращается в управляемое хроническое сердечно-сосудистое заболевание".
"Благодаря этому важному событию, полученному Attruby, мы получили возможность обслуживать пациентов с ATTR-CM. Я благодарен каждому участнику исследования, их семьям, врачам, ученым и нашей команде в BridgeBio, которые сделали это возможным", - сказал доктор Нил Кумар, основатель и генеральный директор. "Наше путешествие еще не закончено; мы добиваемся одобрения по всему миру, в частности, в Европе, Японии и Бразилии, и продолжаем изучать весь потенциал этого метода лечения. Я рад расширить нашу миссию "прежде всего, пациент", получив третье одобрение FDA менее чем за десять лет".
Индикация
Attruby - это стабилизатор транстиретина, предназначенный для лечения взрослых с амилоидной кардиомиопатией дикого типа или ее разновидностью, опосредованной транстиретином (ATTR-CM), для снижения смертности от сердечно-сосудистых заболеваний и госпитализации, связанной с сердечно-сосудистыми заболеваниями.
Важная информация по технике безопасности
Побочные реакции
У пациентов, получавших Attruby, отмечались диарея (11,6% против 7,6%) и боли в верхней части живота (5,5% против 1,4%) по сравнению с теми, кто получал плацебо, соответственно. Большинство из этих побочных реакций были умеренными и прошли без необходимости прекращения лечения. Частота прекращения лечения из-за нежелательных явлений была одинаковой у пациентов, получавших Attruby, и у пациентов, получавших плацебо (9,3% и 8,5% соответственно).
Лабораторные анализы
На 28-й день по сравнению с группой плацебо у взрослых пациентов с ATTR-CM, получавших Attruby, среднее повышение уровня креатинина в сыворотке крови составило 0,2 мг/дл (группа плацебо: 0,0 мг/дл), а среднее снижение расчетной скорости клубочковой фильтрации составило 8,2 мл/мин/1,73 м2 (группа плацебо: 0,7 мл/мин/1,73 м2), который впоследствии стабилизировался. Эти изменения были обратимыми после прекращения лечения.
Использование в определенных группах населения
Беременность и лактация: Нет данных о применении препарата Аттруби у беременных женщин. Данные, полученные на животных, не указывают на риск для развития, связанный с применением препарата Аттруби во время беременности. Нет данных о наличии Аттрубина в грудном молоке человека или животных, а также о влиянии препарата на ребенка, находящегося на грудном вскармливании, или на выработку молока у матери.
О компании Attruby
Attruby является единственным практически полным (≥90%) стабилизатором транстиретина, одобренным в США для лечения взрослых с ATTR-CM с целью снижения смертности от сердечно-сосудистых заболеваний и госпитализации, связанной с сердечно-сосудистыми заболеваниями. Attruby, как правило, хорошо переносится. Наиболее распространенные побочные эффекты незначительны и включают диарею и боли в животе, которые проходят без необходимости прекращения лечения. BridgeBio предлагает широкий спектр программ, помогающих пациентам получить доступ к нашим лекарствам.
