20 июля 2021 года компания Albireo Pharma, Inc., занимающаяся редкими заболеваниями печени и разрабатывающая новые модуляторы желчных кислот, объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Bylvay (одеиксибат), первый препарат, одобренный для лечения зуда при всех подтипах прогрессирующего семейного внутрипеченочного холестаза.
Билвей (одеиксибат) - это мощный несистемный ингибитор транспорта желчных кислот в подвздошной кишке, который не требует охлаждения и прост в применении, его можно принимать один раз в день в виде капсул или вскрывать и посыпать мягкой пищей. Albireo немедленно запустит Bylvay, чтобы ускорить доступность препарата для пациентов и семей, пострадавших от PFIC.
“Учитывая современные методы лечения, лечение детей с ПФИК может быть как трудным, так и разочаровывающим. Bylvay предоставляет нам нехирургический вариант и изменит наш подход к лечению PFIC”, - сказал Ричард Томпсон, профессор молекулярной гепатологии в Королевском колледже Лондона и ведущий исследователь исследований PEDFIC1 и PEDFIC2. “Благодаря этому одобрению у меня и моих коллег теперь есть возможность пересмотреть наше лечение пациентов с PFIC, и мы надеемся на лучшие результаты для этих детей”.
ПФИК - редкое, разрушительное заболевание, которое поражает маленьких детей и приводит к прогрессирующему, опасному для жизни заболеванию печени. Во многих случаях ПФИК приводит к циррозу и печеночной недостаточности в течение первых 10 лет жизни. Наиболее заметным и трудным и стойким проявлением PFIC является зуд, который часто приводит к серьезному снижению качества жизни.
На сегодняшний день не одобрено ни одно лекарственное средство для лечения ПФИК. Ранее были доступны только хирургические методы, включая операцию по отведению желчевыводящих путей и трансплантацию печени, без которых большинство пациентов с ПФИК не доживают до 30 лет. По оценкам, 100 000 пациентов с холестатической болезнью печени не получают одобренной медикаментозной терапии. Из них около 15 000 страдают ПФИК (за исключением Китая и Индии).
“До сих пор инвазивная хирургия была единственным одобренным методом лечения. С одобрения Bylvay родители могут надеяться на менее инвазивный метод лечения”, - сказала Эмили Вентура, руководитель информационно-пропагандистской сети PFIC и мать ребенка с PFIC. “Как сообщество, мы сталкиваемся с серьезными проблемами и снижением качества жизни детей с PFIC и их семей. Справиться с этими симптомами может быть чрезвычайно сложно – наши дети страдают невообразимо физически, эмоционально и в плане развития”.
Одобрение Bylvay подтверждается данными испытаний PEDFIC1 и PEDFIC2, крупнейших глобальных испытаний третьей фазы, когда-либо проводившихся в PFIC. В рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании PEDFIC1 препарат Билвей соответствовал двум основным конечным точкам - зуду (p=0,004) и содержанию желчных кислот в сыворотке крови (p=0,003) и хорошо переносился, при этом частота диареи/частых дефекаций была очень низкой (9,5% у пациентов, получавших лечение, по сравнению с пациентами, получавшими другие препараты). 5,0% у пациентов, получавших плацебо).
PEDFIC2, долгосрочное открытое расширенное исследование третьей фазы, подтвердило, что Bylvay обеспечивал устойчивое снижение уровня желчных кислот в сыворотке крови и улучшение показателей зуда, роста и других показателей функции печени в течение 48 недель лечения. В обоих исследованиях препарат Билвей хорошо переносился, при этом диарея/частый стул были наиболее распространенными желудочно-кишечными побочными эффектами, связанными с лечением. Серьезных побочных эффектов, связанных с лечением, не наблюдалось.
Рон Купер, президент и исполнительный директор Albireo, сказал: “Bylvay - это первый одобренный FDA препарат, разработанный для лечения детского холестатического заболевания печени, который обеспечивает нехирургический вариант лечения пациентов, страдающих ПФИК. Мы благодарны детям, семьям и исследователям, которые участвовали в наших клинических испытаниях; их самоотверженность принесет надежду и пользу в лечении многим будущим пациентам”.
О Билвае (одежде)
Билвей (одеиксибат) - первый препарат, одобренный в Соединенных Штатах для лечения зуда у пациентов со всеми подтипами прогрессирующего семейного внутрипеченочного холестаза. Являясь мощным несистемным ингибитором транспорта желчных кислот в подвздошной кишке, который назначается один раз в день, Билвей действует локально в тонком кишечнике. Препарат Билвей не требует охлаждения, его можно принимать детям старшего возраста в виде капсул или вскрывать и посыпать им пищу, что имеет решающее значение для соблюдения режима приема лекарств педиатрическими пациентами.
Рекомендуемая дозировка препарата Билвей составляет 40 мкг/кг, принимаемая один раз в день утром во время еды. Если через три месяца клинический ответ будет недостаточным, дозу можно увеличивать с шагом 40 мкг/кг до максимальной дозы 120 мкг/кг один раз в день, но не превышать общую суточную дозу в 6 мг. Это лекарственное средство отпускается только по рецепту врача, и лечение должно быть начато и контролироваться врачом, имеющим опыт лечения ПФИК. Для получения дополнительной информации о применении препарата Билвей, пожалуйста, ознакомьтесь с этикеткой или обратитесь к своему врачу или фармацевту.
Европейская комиссия выдала разрешение на продажу Bylvay в PFIC, и он будет продаваться в Европе после утверждения цен и возмещения расходов. Препарат Билвей был признан орфанным для лечения синдрома Алажиля, атрезии желчевыводящих путей и первичного билиарного холангита. Текущие исследования Bylvay включают открытое исследование PEDFIC2 у пациентов с PFIC, исследование BOLD фазы 3 у пациентов с атрезией желчевыводящих путей и исследование ASSERT фазы 3 при синдроме Алажиля.
О PFIC
Прогрессирующий семейный внутрипеченочный холестаз - это редкое заболевание, которое приводит к прогрессирующему, опасному для жизни заболеванию печени. У пациентов наблюдаются генетические мутации, которые нарушают отток желчи, или холестаз. Накопление желчи в клетках печени вызывает заболевание печени и связанные с ним симптомы. Наиболее заметным и тяжелым хроническим проявлением заболевания является зуд, который часто приводит к серьезному снижению качества жизни. Другие симптомы включают желтуху, плохую прибавку в весе и задержку роста.
Во многих случаях ПФИК приводит к циррозу и печеночной недостаточности в течение первых 10 лет жизни, и почти все пациенты с ПФИК нуждаются в лечении к 30 годам. На сегодняшний день для лечения PFIC не одобрено ни одно лекарственное средство, только хирургические методы, включая частичное наружное отведение желчи и трансплантацию печени. Для получения информации об адвокации пациентов и просвещении по вопросам заболеваний, пожалуйста, ознакомьтесь с материалами, предоставленными Сетью PFIC по адвокации и ресурсам (PFIC.org) и Фондом по борьбе с заболеваниями печени у детей (childliverdisease.org).
