20 ноября 2015 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило применение иксазомиба в комбинации с двумя другими препаратами для лечения пациентов с множественной миеломой, которые ранее получали по крайней мере одну терапию.
Множественная миелома - это рак крови, который развивается из плазматических клеток, борющихся с инфекцией (разновидность белых кровяных телец), содержащихся в костном мозге. Эти раковые клетки размножаются, вырабатывают аномальные белки и вытесняют другие здоровые клетки крови в костном мозге. Это заболевание может привести к ослаблению иммунной системы и вызвать другие проблемы с костями или почками. По оценкам Национального института рака, в этом году в Соединенных Штатах будет диагностировано 26 850 новых случаев множественной миеломы, что приведет к 11 240 смертельным исходам.
"По мере того, как мы все глубже понимаем биологию, лежащую в основе множественной миеломы, мы рады видеть, что продолжают появляться новые подходы к лечению этого заболевания", - сказал Ричард Паздур, доктор медицины, директор отдела гематологических и онкологических препаратов Центра оценки лекарственных средств и исследований FDA. "Сегодняшнее одобрение знаменует собой третье лекарство от множественной миеломы, одобренное в этом году; это дает пациентам новый вариант перорального лечения, который может замедлить прогрессирование заболевания, когда другие методы лечения оказались неэффективными". FDA одобрило Фаридак (панобиностат) в феврале этого года и Дарзалекс (даратумумаб) ранее в этом месяце.
Что такое Иксазомиб?
Иксазомиб - это лекарство от рака, известное как ингибитор протеасом; он блокирует ферменты в клетках множественной миеломы, тем самым препятствуя их росту и выживанию. Иксазомиб является первым пероральным ингибитором протеасом, одобренным для применения в комбинации с Ревлимидом (леналидомидом) — еще одним одобренным FDA средством для лечения множественной миеломы — и дексаметазоном (кортикостероидом).
Безопасность и эффективность Иксазомиба
Безопасность и эффективность иксазомиба были установлены в ходе международного рандомизированного двойного слепого клинического исследования с участием 722 пациентов с множественной миеломой, у которых после предшествующего лечения произошел рецидив заболевания или он был рефрактерным. Участники исследования получали лечение иксазомибом в комбинации с леналидомидом и дексаметазоном или плацебо в комбинации с леналидомидом и дексаметазоном. По сравнению с участниками, получавшими альтернативную терапию, пациенты, принимавшие иксазомиб, жили дольше без ухудшения состояния здоровья.
Наиболее распространенными побочными эффектами иксазомиба являются диарея, запор, низкое количество тромбоцитов (тромбоцитопения), периферическая невропатия (онемение и боль, вызванные повреждением нервов, обычно возникающие в кистях и стопах), тошнота, периферические отеки (отеки, вызванные скоплением жидкости под кожей), рвота и боли в спине.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присвоило иксазомибу статус приоритетного лекарственного средства для рассмотрения в качестве орфанного препарата. Статус приоритетного лекарственного средства присваивается препаратам, которые, в случае одобрения, могут значительно повысить безопасность или эффективность лечения серьезных заболеваний. Присвоение статуса орфанного лекарственного средства предоставляет стимулы — такие как налоговые льготы, освобождение от платы за пользование и право на эксклюзивное использование орфанных лекарственных средств — для оказания помощи и поощрения разработки лекарств от редких заболеваний.
