24 октября 2023 года компания Servier объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Toprevo® (таблетки Evonib) для лечения пациентов с рецидивирующими или рефрактерными миелодиспластическими синдромами (MDS), в которых присутствуют мутации изоцитратдегидрогеназы 1 (IDH1). Это пятое применение препарата Топрево при раке с мутацией IDH1 и первая и единственная таргетная терапия, одобренная для этой молекулярно определенной подгруппы пациентов с рецидивирующим или рефрактерным МДС.
Toprevo - это первая и единственная таргетная терапия, одобренная для лечения пациентов с R/RMDS, у которых имеются чувствительные мутации IDH1.
Пятое одобренное применение препарата Топрево подтверждает лидерство компании Servier в области ингибирования мутантного IDH.
"Это новое применение таргетной терапии при раке, вызванном IDH-мутантами, стало мощным методом лечения для пациентов этой молекулярно определенной подгруппы", - сказал доктор Амир Фатхи, гематолог, медицинский онколог и специалист по миелоидным злокачественным новообразованиям. “Это новое показание при рецидивирующих или рефрактерных миелодиспластических синдромах (МДС) с мутациями IDH1 подчеркивает важность тестирования на мутации для принятия решений о лечении и потенциального улучшения результатов лечения пациентов”.
“Одобрение Тофувира - отличная новость для сообщества пациентов с МДС”, - сказала Трейси Ирака, исполнительный директор Фонда МДС. “До этого не было одобренной таргетной терапии, доступной для пациентов с рецидивирующим или рефрактерным МДС, имеющим мутации IDH1. Мы благодарим участников исследования, их семьи и лиц, осуществляющих уход, а также исследователей из компании Servier и клинических исследователей, участвовавших в этом исследовании, за помощь в разработке новых вариантов лечения для пациентов со значительными неудовлетворенными потребностями”.
Тофувиру присвоен статус прорывной терапии для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным (R/R) МДС, сопровождающимся мутациями IDH1, и он получил статус приоритетного для рассмотрения. Приоритетная проверка ускоряет сроки рассмотрения и предоставляет приоритет заявкам, которые, в случае их одобрения, обеспечат значительное повышение эффективности или безопасности лечения, диагностики или профилактики серьезных заболеваний.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов также одобрило анализ Abbott RealTime IDH1 в качестве вспомогательного диагностического устройства для отбора пациентов, имеющих право на лечение препаратом Топсуво®.
О Toprevo (таблетках Evonib)
Toprevo - это препарат точной медицины, который нацелен на определенный тип мутации, а именно на мутацию изоцитратдегидрогеназы 1 (IDH1). Toprevo имеет пять разрешенных к применению препаратов по всему миру, в том числе в Соединенных Штатах, Европейском союзе, Австралии и Китае.
В Соединенных Штатах препарат Топрево показан для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) с мутацией IDH1; в качестве монотерапии или в комбинации с азацитидином для лечения впервые выявленных взрослых пациентов в возрасте ≥75 лет или с сопутствующими заболеваниями, не позволяющими проводить интенсивную индукционную химиотерапию; в качестве монотерапии для лечения пациентов с хроническим миелоидным лейкозом. взрослым пациентам с рецидивирующей или рефрактерной IDH1-мутантной злокачественной дисплазией (MDS); а также для лечения ранее получавших лечение пациентов с IDH1-мутантной холангиокарциномой.
Компания Servier предоставила CStone Pharmaceuticals эксклюзивные права на совместную разработку и лицензии на коммерческую реализацию препарата Топрево® в Большом Китае (включая материковый Китай, Тайвань, Гонконг и Макао) и Сингапуре.
Информация о безопасности применения топувира для пациентов в США и показания к применению
Показания
Тофувир показан пациентам с подозрением на мутацию изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH1), выявленную с помощью анализа, одобренного FDA:
Недавно диагностированный острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)
В комбинации с азацитидином или в качестве монотерапии у впервые выявленных взрослых пациентов в возрасте 75 лет и старше или с сопутствующими заболеваниями, которые не позволяют проводить интенсивную индукционную химиотерапию.
Рецидивирующий или рефрактерный ОМЛ
Для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ.
Рецидивирующий или рефрактерный миелодиспластический синдром (МДС)
Для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным миелодиспластическим синдромом.
Местнораспространенная или метастатическая холангиокарцинома
Для лечения взрослых пациентов с ранее леченной местнораспространенной или метастатической холангиокарциномой.
