27 сентября 2012 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило применение регорафениба для лечения пациентов с колоректальным раком, который прогрессировал после предыдущего лечения и распространился на другие части тела (метастазы).
Регорафениб - это мультикиназный ингибитор, который блокирует несколько ферментов, способствующих росту рака. Препарат был рассмотрен в рамках программы приоритетного обзора FDA, которая предусматривает ускоренный шестимесячный обзор препаратов, которые обеспечивают значительный прогресс в лечении или предоставляют альтернативный вариант лечения при отсутствии адекватной терапии.
Регорафениб был одобрен на месяц раньше срока, установленного Законом о плате за отпускаемые по рецепту лекарства, - 27 октября 2012 г., даты, которую агентство первоначально установило для завершения рассмотрения заявки на препарат.
"Регорафениб - это новейшее средство для лечения колоректального рака, которое демонстрирует способность увеличивать выживаемость пациентов и является вторым препаратом, одобренным для лечения пациентов с колоректальным раком за последние два месяца", - сказал Ричард Паздур, доктор медицины, директор отдела гематологических и онкологических препаратов Центра оценки и исследований лекарственных средств FDA.
По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний, колоректальный рак является третьим по распространенности видом рака как у мужчин, так и у женщин в Соединенных Штатах и третьей по значимости причиной смерти от рака как среди мужчин, так и среди женщин. По оценкам Национального института здравоохранения, в 2012 году у 143 460 американцев будет диагностирован колоректальный рак, а 51 690 человек умрут от этого заболевания.
Безопасность и эффективность Регорафениба
Безопасность и эффективность регорафениба были оценены в ходе единственного клинического исследования с участием 760 пациентов с ранее получавшим лечение метастатическим колоректальным раком. Пациенты были случайным образом распределены для получения регорафениба или плацебо, а также наилучшей поддерживающей терапии, которая включает в себя методы лечения, помогающие контролировать побочные эффекты и симптомы рака. Пациенты продолжали лечение до тех пор, пока их рак не прогрессировал или побочные эффекты не становились неприемлемыми.
Результаты исследования показали, что у пациентов, получавших регорафениб в сочетании с наилучшей поддерживающей терапией, медиана выживаемости составила 6,4 месяца по сравнению с 5 месяцами у пациентов, получавших плацебо в сочетании с наилучшей поддерживающей терапией. Результаты также показали, что среднее время до роста опухоли (выживаемость без прогрессирования) составило 2 месяца у пациентов, получавших регорафениб в сочетании с наилучшей поддерживающей терапией, по сравнению с 1,7 месяцами у пациентов, получавших плацебо в сочетании с наилучшей поддерживающей терапией.
Регорафениб был одобрен с прилагаемым предупреждением, чтобы предупредить пациентов и медицинских работников о том, что у пациентов, получавших регорафениб в ходе клинических исследований, наблюдалась тяжелая и фатальная гепатотоксичность. Наиболее частыми побочными эффектами, о которых сообщалось у пациентов, получавших регорафениб, были слабость или утомляемость, снижение аппетита, синдром кистей и стоп (также известный как ладонно-подошвенный синдром эритродизестезии), диарея, язвы во рту, потеря веса, инфекции, высокое кровяное давление и изменение громкости или качества голоса (дисфония).
В августе 2012 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило применение препарата Залтрап (зив-афлиберцепт) в комбинации с химиотерапевтическим препаратом ФОЛФИРИ (фолиновая кислота, фторурацил и иринотекан) для лечения взрослых с метастатическим колоректальным раком.
